Les entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques ont besoin de connaître le coût d’un essai clinique afin de planifier le financement de leurs programmes de développement de médicaments.
En particulier, les sociétés de biotechnologie qui cherchent à obtenir l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) ou de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour leurs médicaments candidats doivent être conscientes du coût de la réalisation des essais cliniques dans les hôpitaux américains et européens.
Cependant, malgré l’importance fondamentale de connaître le prix des essais cliniques, les entreprises de biotechnologie aux premiers stades du développement d’un médicament peuvent avoir des difficultés à se faire une idée claire de tous les coûts liés à un essai clinique.
Les organismes de recherche clinique sous contrat (CRO) sont des entreprises spécialisées dans la gestion des essais cliniques du début à la fin. Ils peuvent fournir aux entreprises de biotechnologie des devis détaillés sur les essais cliniques, comprenant toutes les dépenses liées à une étude de phase I, II ou III.
Par conséquent, les directeurs ou les chefs d’exploitation des entreprises de biotechnologie peuvent obtenir l’aide des CRO pour estimer le coût de leurs essais cliniques, y compris les services des CRO et les frais des tiers (autres fournisseurs nécessaires).
Cet article a pour but d’aider les PDG, les directeurs d’exploitation et les directeurs financiers des entreprises de biotechnologie à comprendre les coûts réels liés à la réalisation d’un essai clinique.
Qu’est-ce qu’une organisation de recherche sous contrat (CRO) ?
Si vous avez besoin d’un devis pour un essai clinique, un organisme de recherche sous contrat (CRO) est le type d’entreprise qui peut vous aider.
Un CRO est une entreprise qui se consacre à la gestion des essais cliniques et qui prend en charge l’ensemble ou une partie des tâches liées à une étude clinique, notamment les affaires réglementaires, la sélection des sites, le suivi sur place, la gestion des données, les biostatistiques et la rédaction médicale, entre autres.
Comme les CRO ont une vision globale de toutes les étapes et de tous les éléments d’un essai clinique, ils peuvent fournir des budgets détaillés pour toutes les dépenses liées aux essais cliniques.
Quel est le coût de la réalisation d’un essai clinique ?
Les coûts des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 menés aux États-Unis sont de l’ordre de 1,4 à 6,6, 7,0 à 19,6 et 11,5 à 52,9 millions de dollars US, respectivement. Ces chiffres ont été calculés par Aylin Sertkaya et al. dans leur excellent article sur les principaux facteurs de coût des essais cliniques pharmaceutiques aux États-Unis [1].
Il est important de noter que le prix d’un essai clinique aux États-Unis est généralement nettement supérieur aux coûts de réalisation d’un essai clinique en Europe, et notamment en France.
Quoi qu’il en soit, il n’est pas facile d’estimer le prix réel d’un essai clinique, compte tenu des différents facteurs en jeu. Examinons ces facteurs.
Quels sont les principaux facteurs de coût d’un essai clinique ?
Le coût total d’un essai clinique dépend de nombreuses variables, mais les principaux facteurs de coût sont les suivants :
- (1) le nombre de participants (patients), et.
- (2) la complexité du protocole de l’essai clinique.
Premièrement, le nombre de participants à un essai clinique est étroitement lié à la phase de l’étude. Par exemple, les essais cliniques de phase 1, qui visent à évaluer la sécurité des médicaments, recrutent en moyenne 20 à 80 patients.
Les essais de phase 2 – qui portent sur la sécurité, le dosage et l’efficacité préliminaire – impliquent généralement 100 à 300 participants.
Les essais cliniques de phase 3, plus avancés, sont des études de plus grande envergure qui évaluent la sécurité et l’efficacité et peuvent recruter de nombreux patients selon le domaine thérapeutique (entre 300 et 3000 participants), comme le montre la figure 1 ci-dessous.
Le nombre de participants à un essai clinique est un facteur clé du coût global, car chaque patient inscrit implique de l’argent que le commanditaire de l’étude doit verser à l’hôpital pour couvrir les tests et les procédures médicales.
Deuxièmement, la complexité du protocole de l’essai clinique a également un impact direct sur le coût de l’étude.
Par exemple, un traitement oncologique long et complexe, qui peut comprendre plusieurs cycles d’administration de médicaments par voie intraveineuse jusqu’à la progression de la maladie, impliquera plusieurs visites de patients dans les centres, avec les tests cliniques correspondants (par exemple, tomodensitométrie, ECG), ce qui augmentera considérablement les dépenses de l’étude.
D’autre part, une étude clinique simple et courte avec peu de visites utilisant un médicament oral peut impliquer moins de visites et de tests par protocole, ce qui réduira la facture du centre. Par conséquent, la complexité clinique et la durée d’un essai jouent un rôle déterminant dans le prix d’une étude clinique.
En outre, il existe d’autres facteurs de coût pour les essais cliniques, tels que les outils et les applications technologiques à utiliser, le nombre de fournisseurs externes nécessaires (par exemple, les laboratoires centraux et les distributeurs de médicaments), et les pays dans lesquels la recherche est menée.
Est-il plus coûteux de mener un essai clinique aux États-Unis que dans d’autres parties du monde ?
En général, oui. La réalisation d’un essai clinique aux États-Unis d’Amérique implique des coûts plus élevés que la réalisation d’une étude dans d’autres pays (par exemple en Europe ou en Asie).
Combien coûtent les essais cliniques de phase 1 ?
Le coût moyen d’une étude de phase 1 menée dans un hôpital aux États-Unis varie entre 1,4 et 6,6 millions de dollars, y compris les frais généraux hospitaliers et les coûts de surveillance estimés [1].
Combien coûtent les essais cliniques de phase 2 ?
Une étude de phase 2 aux États-Unis coûte entre 7,0 millions de dollars (cardiovasculaire) et 19,6 millions de dollars (hématologie) [1].
Combien coûtent les essais cliniques de phase 3 ?
Les essais cliniques de phase 3 aux États-Unis (dont beaucoup sont considérés comme « essentiels ») coûtent entre 11,5 et 52,9 millions de dollars [1].
Dans une autre étude réalisée par Thomas J. Moore et al [3], le coût estimé des essais cliniques pivots qui ont permis l’approbation par la FDA de 101 médicaments approuvés était d’une médiane de 48 millions de dollars (IQR entre 20 millions et 102 millions de dollars US). Chaque essai pivot individuel a coûté une médiane de 19 millions de dollars US (IQR entre 12 et 33 millions).
Le coût estimé par patient était de 41 413 $ (IQR 29 894 $ – 75 047 $), et chaque visite d’un patient dans un hôpital de l’étude avait un coût médian estimé à 3 685 $ (IQR 2 640 $ – 5 498 $).
Comment les CROs structurent-ils généralement le budget d’un essai clinique ?
Les CROs structurent leurs devis de différentes manières, mais divisent généralement leurs budgets en deux catégories principales : (1) les services de la CRO et (2) les coûts des tiers (autres prestataires).
La catégorie de service CRO comprend généralement des éléments tels que :
- Affaires réglementaires
- Identification et sélection des hôpitaux
- Contrats et paiements hospitaliers
- Démarrage et activation de l’hôpital
- Gestion des installations
- Suivi sur place
- Gestion de la sécurité des médicaments
- Logistique des médicaments
- Logistique des échantillons biologiques
- Logistique de l’approvisionnement clinique
- Rédaction médicale
- Fermeture du site
- Gestion de projet
- Gestion des documents
- Gestion des données
- Programmation statistique
- Contrôle de la qualité
La catégorie des coûts des tiers (autres fournisseurs) comprend normalement les éléments suivants :
- Frais d’expédition
- Fournitures cliniques
- Fournitures de bureau
- Frais de patient à payer à l’hôpital
- Frais de publication
- Frais d’évaluation de l’agence de réglementation/du comité d’éthique
- Frais de gestion des contrats hospitaliers
- Frais de voyage
- Services de distribution de médicaments
- Services de laboratoire central
- Système CRDe pour la collecte de données
- Système IRT pour la gestion des médicaments
- Plateformes d’imagerie radiologique
- Fichier électronique de référence du procès (eTMF)
- Plate-forme de sécurité des médicaments
Quels sont les éléments les plus coûteux dans le budget d’un essai clinique CRO ?
Les éléments les plus coûteux du budget d’un essai clinique sont les coûts de gestion du site et de gestion du projet (services directs du CRO).
En outre, la plus importante des autres dépenses des prestataires est la rémunération à verser aux hôpitaux pour chaque patient recruté (c’est-à-dire les coûts des procédures cliniques et des tests).
Combien les hôpitaux facturent-ils pour chaque patient traité dans le cadre d’un essai clinique ?
Le montant que le promoteur doit verser aux hôpitaux où les patients sont traités – pour couvrir les procédures médicales et les tests – varie en fonction du type d’étude, mais aux États-Unis, il peut aller de 20 000 à 70 000 dollars par patient. En Espagne, il peut être de 4 000 € par patient, selon le type d’étude.
Combien coûte un cahier de collecte électronique des données (CCED) ?
Dans un essai clinique, un CRDe est un outil utilisé par les hôpitaux pour saisir les données cliniques. Le coût d’un logiciel CRDe – licence et frais d’hébergement – se situe entre 1 000 et 5 000 euros par mois d’utilisation, selon le type de solution.
Ce prix ne comprend pas les services initiaux nécessaires pour concevoir, documenter, mettre en œuvre, tester et valider l’outil CRDe.
Combien coûte la fabrication d’un médicament pour un essai clinique ?
La réponse à cette question dépend de nombreux facteurs, mais en général la fabrication d’un lot de médicaments pour un essai clinique peut se situer dans une fourchette moyenne de 300 000 à 1 million d’euros. Cela ne comprend pas le coût de production de la substance médicamenteuse ou de l’ingrédient pharmaceutique actif (API).
Combien coûte l’emballage, l’étiquetage, le stockage et la distribution d’un médicament dans le cadre d’un essai clinique ?
Le coût du conditionnement, de l’étiquetage, du stockage et de la distribution d’un médicament dans le cadre d’un essai clinique peut aller de 40 000 à 100 000 euros par étude.
Le coût de la gestion des médicaments dans le cadre d’un essai clinique dépend de la quantité de médicaments nécessaire, du nombre d’hôpitaux, des conditions de température, du nombre d’envois du fabricant à la société de distribution, et du nombre d’envois de la société de distribution aux sites.
Conclusion
Les coûts des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 menés aux États-Unis sont de l’ordre de 1,4 à 6,6, 7,0 à 19,6 et 11,5 à 52,9 millions de dollars US, respectivement. Le prix d’un essai réalisé en Europe (par exemple en France) peut être nettement inférieur. Un CRO peut vous aider à faire un calcul plus précis pour votre essai clinique spécifique.